2025-011951

第１ 本願の経緯

本願は、平成１８年１０月１８日（パリ条約による優先権主張外国庁受理 ２００５年１０月１８日、米国）を国際出願日とする特願２００８－５３６８０５号の一部を、平成２４年５月１４日に新たな特許出願である特願２０１２－１１０６９１号とし、さらにその一部を平成２４年６月１日に新たな特許出願である特願２０１２－１２５６６３号とし、さらにその一部を平成２８年８月３０日に新たな特許出願である特願２０１６－１６７８２６号とし、さらにその一部を平成２９年９月１５日に新たな特許出願である特願２０１７－１７７７３９号とし、さらにその一部を平成３０年１２月２８日に新たな特許出願である特願２０１８－２４６４４７号とし、さらにその一部を令和２年１１月２７日に新たな特許出願である特願２０２０－１９６７６７号とし、さらにその一部を令和４年２月８日に新たな特許出願である特願２０２２－０１７８５３号とし、さらにその一部を令和５年９月１３日に新たな特許出願としたものであって、その手続等の経緯の概要は、以下のとおりである。

同年 ７月３１日 ：審判請求書

第２ 本願発明

令和５年１０月１２日提出の手続補正書により補正された特許請求の範囲の請求項１に係る発明（以下「本願発明」という。）は、以下のとおりである。

「【請求項１】

野生型Ｉ－ＣＲＥＩメガヌクレアーゼと比べ、少なくとも一つの認識配列半分部位に対する特異性が変更された組み換えメガヌクレアーゼを用いて、真核細胞において遺伝子治療によりヒトの疾患を治療する方法であって、

前記組み換えメガヌクレアーゼは、配列番号１のＩ－ＣＲＥＩメガヌクレアーゼの残基２－１５３に対し少なくとも８５％の配列類似性を有するポリペプチドを含み、かつ、

配列番号２、配列番号３、配列番号４及び配列番号５から成る群より選ばれるＩ－ＣＲＥＩメガヌクレアーゼ認識配列内の半分部位と、少なくとも１塩基対異なる認識配列半分部位に対して特異性を有し、

排外的修飾ではない表５の少なくとも一つの修飾を含む、方法。」

第３ 原査定の拒絶の理由

原査定の理由の一つは、本願発明は人間を治療する方法に該当し、特許法第２９条第１項柱書に規定する要件を満たしていないから、特許を受けることができないというものである。

第４ 当審の判断

（１）本願明細書の記載

本願明細書には、次の記載がある（下線は当審による。以下同様）。

「【０１７３】

ある実施態様では、合理設計メガヌクレアーゼは、病原体ゲノム内の認識配列、例えば、該病原体の増殖、生殖又は毒性にとって必須である、遺伝子または調整要素を標的とすることが可能である。ある実施態様では、認識配列は、細菌プラミド内にあってもよい。病原体ゲノムの認識配列のメガヌクレアーゼ介在性切断は、非相同的末端接合を刺激することによって、挿入、欠失又はフレームシフトの形で、標的必須遺伝子内の突然変異を刺激することが可能である。それとは別に、細菌プラスミドの切断は、その上にコードされる任意の遺伝子、例えば、トキシン遺伝子（例えば、Ｂ．ＡＮＴＨＲＡＣＩＳ致死因子遺伝子）又は抗生物質耐性遺伝子などと共にプラスミドの消失を招く可能性がある。前述のように、メガヌクレアーゼは、従来技術で一般的な技術を用いて、タンパク質又は核酸の形で、感染患者、動物又は植物に輸送してよい。ある実施態様では、メガヌクレアーゼ遺伝子は、病原体細菌類に輸送するために、バクテリオファージゲノムの中に組み込んでもよい。

【０１７４】

本発明の局面はさらに、ある形の癌の治療のための治療薬を提供する。ヒトのウィルスは、多くの場合、腫瘍形成と関連するので（例えば、エプスタインバーウィルスと鼻咽頭癌；ヒトパピローマウィルスと子宮頚部癌）、これらのウィルス性病原体の不活性化は、癌の発達または進行を阻止することがある。それとは別に、合理設計メガヌクレアーゼによる、これらの腫瘍関連ウィルスのゲノムを標的とする、二本鎖切断点を用いて、ＤＮＡ損傷反応経路を介してアポトーシスを誘発してもよい。このようにして、ウィルスゲノムを抱える腫瘍細胞において選択的にアポトーシスを誘発することが可能となる場合がある。」

（２）判断

本願発明は「ヒトの疾患を治療する方法」に係る発明であり、これは字義どおり、人間の疾患を治療する方法に他ならないものであるところ、本願発明において、「真核細胞において遺伝子治療によりヒトの疾患を治療する方法」と、遺伝子治療が「真核細胞において」行われることを特定しているので、この記載について検討する。

本願明細書には、「癌の治療のため」に、「腫瘍関連ウィルスのゲノムを標的」とした、「合理設計メガヌクレアーゼ」により、「ウィルスゲノムを抱える腫瘍細胞において選択的にアポトーシスを誘発する」ことが記載されており（【０１７４】）、「癌の治療」を目的とした場合、真核生物細胞である「ウィルスゲノムを抱える腫瘍細胞」は、癌患者の体内に存在することを前提とするものである。

このことは、メガクレアーゼを「感染患者」「に輸送してもよい」（【０１７３】）と記載されていることとも符合する。

そうすると、本願発明において、遺伝子治療が「真核細胞において」行われることを特定しても、本願明細書の記載を参照すれば、本願発明は、本願発明において特定する組み換えメガヌクレアーゼを人間に投与して治療する方法に他ならない。

以上のことから、本願発明は、人間を治療する方法に該当する。

（３）請求人の主張について

請求人は、令和７年７月３１日付けの審判請求書において、本願発明は人間を適用対象として含まないことから、人間を手術、治療または診断する方法の発明に該当しない旨主張する。

しかしながら、本願発明が「ヒトの疾患を治療する方法」である以上、人間を適用対象としていることは明らかである。

また、本願発明における「真核細胞において」という特定を考慮しても、当該真核細胞が、ヒトの体内に存在することを前提とするものであることは、上記（２）で説示したとおりであるから、当該特定により、真核生物に含まれる人間が適用対象から除外されるものではない。

よって、請求人の主張は採用できない。

（４）まとめ

したがって、本願発明は、人間を治療する方法であるから、特許法第２９条第１項柱書の「産業上利用することができる発明」に該当しない。

第５ むすび

以上のとおり、本願発明は、特許法第２９条第１項柱書の「産業上利用することができる発明」に該当せず、特許を受けることができない。

よって、結論のとおり審決する。